ИСТИНА

Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к молекулам РНК, способным снижать экспрессию мутантного аллеля c.607G>A гена GNAO1 человека, запуская механизм РНК-интерференции, и может быть использовано в медицине при разработке генотерапевтических подходов для пациентов с GNAO1-энцефалопатией, имеющих мутацию c.607G>A (p.Gly203Arg). Предложена двухцепочечная РНК, содержащая смысловую последовательность РНК и антисмысловую последовательность РНК, которые комплементарны, причем антисмысловая последовательность РНК содержит по меньшей мере 19–22 нуклеотида и является комплементарной последовательности мРНК-мишени SEQ ID NO: 28, либо смысловая последовательность РНК выбрана из группы, состоящей из SEQ ID NO: 1–17. Также предложены экспрессионные векторы, содержащие ДНК, кодирующую указанную двухцепочечную РНК. Изобретение позволяет аллель-селективно ингибировать экспрессию мутантного аллеля с.607G>A гена GNAO1 человека. 6 н. и 11 з.п. ф-лы, 17 ил., 1 табл., 4 пр.